L'angioedema ereditario è una malattia rara, caratterizzata da ricorrenti attacchi di angioedema.
Ecallantide ( Kalbitor ), un nuovo inibitore della callicreina plasmatica, inibisce la produzione della bradichinina, il mediatore chiave di questi attacchi di angioedema.
Si è cercato di caratterizzare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia di Ecallantide per gli attacchi di angioedema ereditario eseguendo un'analisi integrata dei dati raccolti da due studi di fase 3.
L'analisi integrata è stata condotta con i dati di 2 studi randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, in cui pazienti affetti da angioedema ereditario ( età maggiore o uguale a 10 anni ) hanno ricevuto 30 mg di Ecallantide oppure placebo per via sottocutanea entro 8 ore dalla comparsa di un attacco moderato-grave in qualsiasi sito anatomico.
L'efficacia è stata valutata utilizzando misure di esito validate di un paziente: il punteggio Mean Symptom Complex Severity ( MSCS ) e il punteggio Treatment Outcome ( TOS ).
Rispetto al placebo, Ecallantide ha prodotto una riduzione significativamente maggiore dei punteggi MSCS dal basale a 4 ore dopo la somministrazione ( Ecallantide media -0.97; placebo, -0.47, p inferiore a 0.001 ) e a un aumento significativamente maggiore del punteggio TOS a 4 ore ( Ecallantide, 55.5; placebo, 20.0 , p inferiore a 0.001 ).
Un miglioramento significativamente maggiore dei sintomi rispetto al placebo si è verificato a 24 ore dopo la somministrazione ( punteggio MSCS, p=0028; TOS, p=0.039 ).
Ecallantide si è dimostrato efficacie in tutti i siti di attacco.
L'incidenza di eventi avversi conseguenti al trattamento è stata simile tra i gruppi.
In conclusione, questa analisi integrata sostiene e amplia i dati sui risultati degli studi di fase 3.
Ecallantide sembra essere efficace e ben tollerato per il trattamento degli attacchi di angioedema ereditario. ( Xagena2011 )
Sheffer AL et al, J Allergy Clin Immunol 2011; 128: 153-159
Med2011 Farma2011
